Nieuwe therapie redt 4 kinderen van amputatie in België

Onderzoekers in België hebben zich gefocust op congenitale pseudarthrose van het scheenbeen (PCT), een zeer zeldzame botaandoening die leidt tot spontane breuken die niet op natuurlijke wijze kunnen genezen. Het goede nieuws is dat er met succes een nieuwe behandeling is getest.

Deze botziekte komt voor bij 1 op 140.000 tot 1 op 250.000 levende pasgeborenen, meldt de Belgische nieuwssite Moustique. Cliniques Universitaires Saint-Luc en het Belgische bedrijf Novadip Biosciences zijn vandaag verheugd dat ze vier kinderen met PCT hebben kunnen behandelen met behulp van autologe therapie, een behandeling op basis van een implantaat (NVD003) dat werkt als een biologische ‘plasticine’ om amputatie te voorkomen. Voor de medeoprichter en CEO van Novadip Dr Denis Dufrane is het doel heel duidelijk: "Deze oplossing toegankelijk maken voor zoveel mogelijk kinderen die lijden aan deze pathologie."

Na 7 jaar follow-up

In januari 2018 werden de operaties uitgevoerd door Pierre-Louis Docquier, pediatrisch orthopedisch chirurg in Saint-Luc, in het kader van compassionate use programma's die werden gevalideerd en mogelijk gemaakt door het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG). Na behandeling en follow-up gedurende 4 tot 7 jaar vertoonden de vier kinderen volledige botconsolidatie, zonder bijwerkingen en zonder nieuwe breuken.

Marktintroductie in 2027

Begin 2025 gaf Novadip aan dat er ook nieuwe klinische studies zouden worden uitgevoerd met vier andere patiënten die lijden aan congenitale pseudarthrose van de tibia. Het Belgische bedrijf is van plan om het NVD003 implantaat in 2027 op de markt te brengen. "De resultaten die na meerdere jaren verkregen zijn met deze innovatieve regeneratieve therapie bij deze jonge patiënten zijn gewoonweg uitzonderlijk", aldus Prof Docquier.

(SR, MH en Raphaël Liset - Bron: Moustique - Illustratie: ©Unsplash)